درمان دیابت و دیستروفی عضلانی با مهندسی ژنتیک

به گزارش روز یکشنبه رتبه آنلاین از روزنامه ایندیپندنت، محققان موسسه مطالعات بیولوژیکی سالک کالیفرنیا در جریان یک مطالعه متوجه شدند که این شیوه جدید مهندسی ژنتیک بیماری‌های دیابت، کلیه و دیستروفی عضلانی را با موفقیت در موش‌ها درمان کرد. آنها می‌گویند: از این شیوه جدید می‌توان برای درمان وضعیت‌های مغزی مانند بیماری آلزایمر و پارکینسون نیز استفاده کرد.
هم اکنون اغلب شیوه‌های مهندسی‌های ژنتیک که بر یک موجود زنده انجام می‌شود، حذف یا جایگزینی ژن‌هایی را که بد عمل می‌کنند، هدف قرار می‌دهند و یکی از متداول‌ترین شیوه‌های اصلاح ژنتیکی موسوم به «کریسپر» که شبیه یک «قیچی مولکولی» عمل می‌کند، در این زمینه عملکرد سریع و دقیق دارد.
در تحقیق جدید، محققان موسسه مطالعات بیولوژیکی سالک، کریسپر را به گونه‌ای تغییر دادند که به جای حذف ژن‌ها، موجب فعال‌سازی سایر ژن‌هایی شود که می‌توانند برخی اثرات بیماری را معکوس کنند.
این قابلیت می‌تواند اثرات مضر برخی از بیماری‌های غیرقابل درمان را مختل کند.
پروفسور «جوان کارلوس ایزپیزوا بلمونت» از محققان اصلی در این پروژه گفت: حذف ژن‌ها زمینه را برای جهش‌های جدید باز می‌کند. اما با استفاده از این روش جدید نیازی به اصلاح دائمی ژنتیک نیست.
وی و همکارانش از این شیوه اصلاح شده کریسپر برای ارائه یک بسته مولکولی در یک منطقه ناکارآمد از دی.ان.ای استفاده کردند. زمانی که این بسته مولکولی در آنجا قرار داشت، فعالیت ژن مورد نظر را تقویت می‌کرد.
استفاده از این شیوه در موش‌های دیابتی باعث تحریک تشکیل سلول‌هایی شد که انسولین تولید می‌کنند؛ انسولین هورمونی است که افراد مبتلا به دیابت نوع 1 به کمبود آن مبتلا هستند. استفاده از این شیوه در درمان بیماری کلیه نیز نتایج مثبت مشابهی داشت.
محققان خاطر نشان کردند که همچنین استفاده از این شیوه برای درمان دیستروفی عضلانی، وضعیتی که با عملکرد بد فیبرهای عضلانی شناخته می‌شود، در موش‌ها باعث تقویت رشد و عملکرد عضله در این جانداران شد.
نتایج این تحقیق در مجله Cell منتشر شده است.